中央社会保険医療協議会総会は13日、中外製薬の再生医療等製品でデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬「エレビジス点滴静注」（一般名：デランジストロゲン モキセパルボベク）の薬価を1患者当たり3億0497万2042円と、ノバルティスファーマの脊髄性筋萎縮症（SMA）治療剤「ゾルゲンスマ点滴静注」（一般名：オナセムノゲンアベパルボベク）を超える国内最高額で収載することを了承した。
原価計算方式で算定され、市場性加算Iとして10％の加算がついたが、原価開示度50％未満のため加算計数ゼロとなった。米国では販売価格が320万ドル（約4億8968万円）の超高額医薬品で国内での薬価の行方に注目が集まっていた。20日に薬価収載する。
同剤は昨年5月に条件・期限付き承認を取得したが、海外で致死的な急性肝不全が報告されたことを踏まえ、薬価収載を先送りしていた。同様の効能・効果を有する既収載品にビルトラルセンがあるが、構造、薬理作用および投与方法が異なるため、新薬算定最類似薬はないと判断した。製品総原価は2億5523万0203円で原価計算方式で算定。収載希望者による市場規模予測はピーク時の2年目に投与患者数が37人、予測販売金額は113億円と見込んだ。
エレビジスは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーのうち、抗AAVrh74抗体が陰性の患者、歩行可能な患者、3歳以上8歳未満の患者を想定。費用対効果評価への該当性は条件・期限付き承認を受けた製品のため、本承認を受けた際に改めて判断する。
2026.02.16
