薬事審議会再生医療等製品・生物由来技術部会は7日、クリスタルバイオテックの栄養障害型表皮水疱症治療剤「バイジュベックゲル」（一般名：ベレマゲンゲペルパベク）の製造販売承認を了承した。承認されれば、外用型遺伝子治療製品の登場は初となる。
同剤はヒトVII型コラーゲン（COL7）を主成分とし、COL7を発現する非増殖性遺伝子組み換え単純ヘルペスウイルス1型（HSV-1）を含むウイルスベクター製品。皮膚の創部に投与することで、患者のケラチノサイトと線維芽細胞に感染し、COL7蛋白質を効率的に発現することで栄養障害型表皮水疱症に対する作用を示す。
国内第III相試験では、有効性については5人中4人で主要評価項目である投与後6カ月時点における一時創傷の完全閉鎖率が100％となった。
海外第III相試験での有効性については、主要評価項目である初回投与後6カ月における完全治癒した一時創傷の割合が、同剤投与群で67.4％、プラセボ投与群で21.6％と、統計的な有意差が見られた。
承認条件として、栄養障害型表皮水疱症に関する十分な知識・経験を持つ医師のもとで使用されることなどを求めている。
2023年12月に希少疾病用再生医療等製品に指定済み。海外では、米国と欧州で承認されている。
2025.7.11
