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07.10.15

【薬剤師関連ニュース】ムコ多糖症II型治療用薬「エラプレース」、
17日付で薬価緊急収載　中央社会保険医療協議会総会
(薬事日報　2007年10月15日)

【薬食審ではスピード承認】 

　スピード承認となった難治疾患のムコ多糖症II型の治療用薬「エラプレース点滴静注液６mg」（一般名：イデュルスルファーゼ＜遺伝子組み換え＞、申請者：ジェンザイム・ジャパン）が、１７日付で薬価基準に緊急収載されることが決まった。１２日の中央社会保険医療協議会総会で了承されたもので、同様の効能効果を持つ類似薬がないことから、薬価は原価計算方式で算定され、３８万５３０３円（６mg３mL１瓶）となった。  
 
　同剤を用いるムコ多糖症II型は、体内の酵素が生まれつき欠損または機能低下し、臓器障害などが起こる難病。患者は全国で１５０人から３００人で、同剤は希少疾病用医薬品。酵素補充療法に用いるもので、週１回点滴静注する。  
 
　同剤は１月に承認申請され、３日に薬事・食品衛生審議会薬事分科会で承認が了承された翌日の４日に承認されるという異例のスピード承認となった。厚労省は、疾病が重篤かつ進行性で、他に治療法がないことや薬の有用性から判断した。  
 
　過去にスピード承認された例には、悪性胸膜中皮腫に用いる「アリムタ注射用５００mg」（日本イーライリリー）とエイズ関連カポジ肉腫に用いる「ドキシル注２０mg」（ヤンセンファーマ）がある。  
 
　両品目とも、薬事分科会を昨年１２月２６日に通過後、翌年１月４日に正式承認が下り、１月１９日付で緊急収載されている。  
 
　同剤の承認についてジェンザイム・ジャパンの広報担当者は、承認の早さに驚きを見せつつ「患者さんが待ちに待っていた薬の承認であり、大変嬉しく思っている」とコメント。薬価基準収載後、すぐに発売できるよう準備を進めているという。  
 
　同社はムコ多糖症治療薬ではI型向けの「アウドラザイム」を販売しており、これで日本ではI型とII型が揃った。  
 
　ムコ多糖症はI型〜VII型まであり、日本ではII型が最も患者数が多い。日本ではIV型向けをバイオベンチャーのアンジェスＭＧが８月に承認申請している。III、V、VI、VII型向けは、他の製薬会社が海外で開発中だ。  

(薬事日報　2007年10月15日)

＜訂正＞　
記事中、アンジェスＭＧが承認申請したのは「IV型」ではなく、「VI型」の誤りでした。
また、それ以外の型の開発状況は未確認なものが含まれておりました。お詫びして訂正します。